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Terapias

Un ejemplo de terapia génica

La terapia génica trata de curar enfermedades hereditarias, debidas a genes defectuosos, insertando genes sanos en las células. Es una terapia aún en desarrollo y experimentación, pero con un futuro prometedor, sobre todo para tratar enfermedades que actualmente se consideran incurables.

Un grupo de investigadores (Luis García et cols., del Instituto de Miopatías de París) está usando la terapia génica en ensayos clínicos para tratar una distrofia muscular particularmente grave: la miopatía de Duchenne.

La miopatía de Duchenne es una rara y grave enfermedad hereditaria, la más frecuente de las miopatías. Afecta a uno de cada 3500 varones (está ligada al cromosoma X) y la esperanza de vida no suele superar los 20 años. Los afectados por esta enfermedad son portadores de mutaciones en el gen que codifica la distrofina, una proteína de la membrana de las fibras musculares. En ausencia de distrofina, las fibras musculares se vuelven frágiles y se van degradando con el tiempo al hacer esfuerzos físicos. Al no poderse regenerar el tejido muscular, los afectados pierden progresivamente la fuerza y aumenta su grado de discapacidad.

Según Luis Garcia, la terapia génica es algo dinámico, no supone una cura permanente ya que hay que modificar regularmente el ARN de las células. De momento (2007) se hacen ensayos clínicos con perros. La técnica consiste en inundar todo el cuerpo con un virus portador de una secuencia de ARN sana que actúa como vector. Se inyectan hasta 10 elevado a 14 virus por quilogramo, previamente desactivados. Sin embargo, para que el sistema inmunológico no ataque a estos virus terapéuticos hay que inyectar al mismo tiempo medicamentos inmunosupresores. Al cabo de dos o tres meses hay que repetir la inyección de virus y de medicación inmunosupresora. El equipo de Luis García tiene previsto hacer el próximo año (2008) un ensayo clínico fase 1 con pacientes humanos.


Más información sobre 'terapia génica' en Wikipedia

Copyright  © Classe Qsl - Editorial 3Temas. Todos los derechos reservados. Prohibida la reproducción total o parcial de este artículo en otro medio de comunicación sin el permiso expreso de Classe Qsl. Artículo escrito por la redacción de Classe Qsl y supervisado por el Dr. Javier Luque Pino, médico colegiado nº 43-3595,  médico de familiapostgraduado en medicina naturista/biológica y master en terapia neural por la Universidad de Barcelona. Última revisión: 20 de diciembre de 2008.

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